2018年度版レポートにつきまして

BBブリッジでは本レポートの更新版として、「2018年版　遺伝子改変T細胞療法（CAR-T/TCR）開発の最新動向と将来展望」を2018年1月に発刊しました。詳細につきましては当該レポートページから内容をご確認ください。

レポートのポイント

• T細胞遺伝子改変療法の開発状況
• T細胞遺伝子改変療法の実用化の展望と課題
• T細胞遺伝子改変療法の市場化・産業化の方向性

レポートの詳細

　現在、患者由来のT細胞を取り出し、このT細胞に疾患関連抗原に対する抗体断片や受容体を導入するなどの遺伝子改変を行い、このT細胞を患者に戻す治療法ががんを中心に非常に注目されています。これらはキメラ受容体遺伝子改変T細胞療法（CAR-T療法：Chimera Antigen Receptor T-cell therapy）やT細胞受容体療法（TCR療法：T Cell Receptor Therapy）などと呼ばれており、各研究機関や製薬企業が開発を積極的に進めています。

　T細胞遺伝子改変療法は数年前に末期の白血病患者に劇的な効果を示したことが注目されたきっかけになりました。そして現在では多くのアカデミアや製薬企業が多様なT細胞遺伝子改変療法の開発を進めており、そのうちのいくつかは実用化に近づいています。対象疾患は血液がんが中心ですが、最近では固形がんにも適用範囲が広がりつつあります。

　T細胞遺伝子改変療法はがん治療において革新を起こすと期待されていますが、強い副作用があることが明らかになっています。また、患者の細胞を取り出して加工（遺伝子導入）するため、高額な治療コストやインフラ整備など解決すべき課題も多くあります。

　ライフサイエンス・メディカル分野のリサーチ・コンサルティングを専門に行う㈱BBブリッジでは、世界におけるT細胞遺伝子改変療法の開発動向、実用化の課題、産業化の方向性についてまとめました。本レポートが医薬品開発、科学技術・医療政策の策定に関わる方々にご活用いただければ幸いです。

調査方法

• HP等のオープンデータ調査
• 各種論文・文献などによる調査
• 関係企業・関係者へのヒアリング調査
  
• CAR-T Summit （2015年11月　Boston）での情報収集
  

目次

総合考察
第1章　T細胞遺伝子改変療法の概要 　1　T細胞遺伝子改変療法（CAR-T/TCR）の概要
　　1）CAR-T/TCRとは
　　2）CAR-T/TCRの構造
　　3）CAR-T/TCRの歴史
　2　T細胞遺伝子改変療法（CAR-T/TCR）の実際
　　1）CAR-T/TCRの適用疾患
　　2）CAR-T/TCRにおいて使用される細胞種
　　3）生体内におけるCAR-T/TCRの挙動
第2章　T細胞遺伝子改変療法の開発動向 　1　T細胞遺伝子改変療法のターゲット（抗原）
　　1）CAR-Tのターゲット（抗原）
　　2）TCRのターゲット（抗原）
　2　T細胞遺伝子改変療法の開発品の動向
　　1）全体概要
　　2）CAR-Tの開発動向
　　3）TCRの開発動向
　　4）その他の開発動向
　3　T細胞遺伝子改変療法における遺伝子デリバリー技術の動向
　　1）T細胞遺伝子改変療法における遺伝子デリバリー技術
　　2）ウイルスベクターの利用について
　4　T細胞遺伝子改変療法（CAR-T/TCR）の効果
　　1）血液がんに対する効果
　　2）血液がん以外の疾患に対する効果
　5　T細胞遺伝子改変療法（CAR-T/TCR）の副作用
　　1）T細胞遺伝子改変療法特有の安全性リスク
　　2）CAR-T/TCRの主な副作用と対処法
　6　T細胞遺伝子改変療法開発におけるゲノム編集技術
　　1）ゲノム編集の概要
　　2）CAR-T/TCRの開発におけるゲノム編集の用途・応用
　　3）ゲノム編集導入に関する提携動向
　7　次世代T細胞遺伝子改変療法開発の最新動向
　　1）より高い効果を目指したCAR-T/TCRに関する技術開発の動向
　　2）副作用改善のためのCAR-T/TCRに関する技術開発の動向
　　3）その他の技術
　　4）他家細胞のCAR-T/TCRの開発
　　5）T細胞遺伝子改変療法の普及のための課題と方向性
　8　T細胞遺伝子改変療法開発の新たな展開
　　1）T細胞以外の細胞へのCARやTCRの応用
　　2）がん以外の疾患への展開
第3章　T細胞遺伝子改変療法に関するビジネス動向 　1　アライアンス・共同開発の動向
　　1）大手製薬とベンチャー企業の共同開発・導出/導入契約
　　2）ベンチャー企業同士の共同開発契約
　　3）M&A
　2　CAR-T/TCRの製造の概要
　　1）製造フローの概要
　　2）投与細胞数・投与回数
　3　各製造工程の詳細（使用される装置、試薬など）
　　1）細胞分離
　　2）拡大培養（培地・活性化因子）
　　3）ウイルスベクターの製造
　　4）品質管理
　　5）輸送および保存
　　6）投与
　4　T細胞遺伝子改変療法の製造関連ビジネスの動向
　　1）CAR-T/TCRのための自動製造装置・培養技術の開発
　　2）自社製造と受託製造ビジネス
　　3）CAR-T/TCRの受託製造企業（CMO）の動向
　　4）製造関連の提携
　5　T細胞遺伝子改変療法に関する特許の動向
　　1）CAR-T/TCRにおける特許
　　2）関連特許の出願動向
　　3）開発企業間の特許係争
　6　T細胞遺伝子改変療法開発・製造に関する規制
　　1）薬機法の制定（日本）
　　2）再生医療等安全性確保法の制定（日本）
　　3）米国の動向（HCT/P）
　　4）欧州の動向（ATMP）
　7　T細胞遺伝子改変療法の市場動向
　　1）T細胞遺伝子改変療法の開発ベンチャーと資金調達
　　2）T細胞遺伝子改変療法の価格
　　3）T細胞遺伝子改変療法の製造原価（製造コスト）
　　4）T細胞遺伝子改変療法の市場展望
第4章　T細胞遺伝子改変療法の開発を行う世界の企業の動向 　1　ベンチャー企業の動向
　　1）Adaptimmune Limited
　　2）Atara Biotherapeutics, Inc.
　　3）Autolus Limited
　　4）Bellicum Pharmaceuticals, Inc.
　　5）BioNTech AG
　　6）bluebird bio, Inc.
　　7）Cellectis
　　8）Cellular Biomedicine Group, Inc.
　　9）Celyad SA
　　10）CytomX Therapeutics, Inc.
　　11）Fate Therapeutics, Inc.
　　12）Intellia Therapeutics, Inc.
　　13）Juno Therapeutics, Inc.
　　14）Kite Pharma, Inc.
　　15）Medigene AG
　　16）NantKwest, Inc.
　　17）Sorrento Therapeutics, Inc.
　　18）Theravectys S.A.
　　19）Unum Therapeutics
　　20）ZIOPHARM Oncology, Inc.
　　21）タカラバイオ
　　22）ノイルイミューン・バイオテック
　　23）その他のベンチャー企業
　2　大手製薬企業の動向

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