2017年度版レポートにつきまして

BBブリッジでは本レポートの更新版として、「2020年版　世界の遺伝子治療・ウイルス療法の現状と将来展望」を2019年9月に発しました。詳細は当該レポートのページをご覧ください。

レポートのポイント

• 遺伝子医薬品開発の最新動向
• 遺伝子医薬品開発企業の開発動向、アライアンス動向、大手製薬企業の取り組み
• 遺伝子医薬が医薬品産業に与える影響/インパクト

レポートの詳細

　現在、遺伝子医薬品（遺伝子治療）の研究開発が欧米を中心に急速に進んでいます。遺伝子医薬品は疾患に関連するタンパクや核酸などを遺伝子として導入し、疾患を治療するもので1990年代から研究が本格化しました。しかし、2002年にフランスで起きた遺伝子治療患者の白血病の副作用により、一時研究が停滞しました。

　その後、安全性の高い遺伝子ベクターの開発・実用化などによって再び開発が進み、2012年にはオランダのベンチャーuniQureが開発した遺伝子医薬品（Glybera：リポ蛋白質リパーゼ欠損症治療薬）がEMA（欧州医薬品庁）に承認されました。これは欧米の規制当局から遺伝子医薬品が世界で初めての承認を得たケースです。遺伝子医薬品は遺伝性の希少疾患を中心にがんや脳神経疾患など様々な疾患に広がっています。参入企業数も2010年頃から急速に増加しています。

　メディカル・ライフサイエンス分野のリサーチ・コンサルティングを専門に行う㈱BBブリッジでは、遺伝子医薬品の開発動向や今後の方向性、遺伝子医薬品開発に関連した企業の最新動向を明らかにしました。本レポートが遺伝子医薬品研究に関わる研究機関や企業の方々、科学技術政策にかかわる方々にご活用いただければ幸いです。

調査方法

• HP等のオープンデータ調査
• 各種論文・文献などによる調査
• 関係者へのヒアリング調査
  
• The European Society of Gene and Cell Therapy 2014 Annual Meeting
  （2014年10月 Den Haag ,Nederland）での情報収集

目次

総合考察 第1章　遺伝子医薬品の概要 　　1　遺伝子医薬品の概要
　　　　1）遺伝子医薬品とは
　　　　2）遺伝子として導入されるもの
　　　　3）遺伝子医薬品の投与方法
　　　　4）遺伝子医薬品の歴史
　　2　医薬品としての遺伝子医薬品
　　　　1）遺伝子医薬品の特長と課題
　　　　2）遺伝子医薬品とその他のバイオ医薬品との比較
第2章　遺伝子医薬品の開発動向と展望 　　1　遺伝子医薬品の開発動向
　　　　1）遺伝子として導入されるもの
　　　　2）遺伝子医薬品の投与方法のトレンド
　　2　疾患領域別遺伝子医薬品の開発動向
　　　　1）がん領域
　　　　2）眼疾患
　　　　3）感染症
　　　　4）遺伝性疾患
　　　　5）脳神経疾患
　　　　6）循環器疾患
　　　　7）血液疾患
　　　　8）その他の疾患
　　3　ゲノム編集技術（Gene Editing）の登場と遺伝子医薬品へのインパクト
　　　　1）ゲノム編集技術の概要
　　　　2）遺伝子医薬品とゲノム編集技術
　　　　3）ゲノム編集技術を用いた遺伝子医薬品開発と関連企業の動向
　　　　4）ゲノム編集技術を用いた遺伝子医薬品開発の課題と今後の方向性
　　4　T細胞受容体遺伝子改変細胞療法のインパクト
　　　　1）T細胞受容体遺伝子改変・細胞療法とは
　　　　2）T細胞受容体遺伝子改変・細胞療法に関する企業動向
　　　　3）T細胞受容体遺伝子改変・細胞療法を利用した医薬品の開発動向
　　5　その他の注目技術動向
　　6　遺伝子医薬品開発・実用化への課題
　　7　遺伝子医薬品開発の将来展望
第3章　遺伝子医薬品における遺伝子導入技術の動向 　　1　遺伝子医薬における遺伝子導入技術・デリバリー（DDS）技術
　　　　1）遺伝子導入のための方法と各技術の特徴
　　　　2）遺伝子医薬品開発における実際の利用動向
　　2　ウイルスベクターによる遺伝子導入
　　　　1）各ウイルスベクターの特徴
　　　　2）実際のウイルスベクターの利用動向
　　　　3）アデノ随伴ウイルスの台頭
　　3　非ウイルスベクターによる遺伝子導入
　　　　1）エレクトロポレーション
　　　　2）微生物（菌・酵母）
　　　　3）ナノ粒子
　　4　遺伝子導入技術開発企業における遺伝子医薬品領域のビジネス展開
　　　　1）遺伝子導入技術開発企業の動向
　　　　2）遺伝子導入技術に関する導入契約
　　5　新規遺伝子導入技術の開発動向
　　6　今後の展望
第4章　遺伝子医薬品のビジネス動向と市場展望 　　1　遺伝子医薬品開発を行うベンチャー企業の動向
　　　　1）設立年度および上場の状況
　　　　2）ベンチャー企業に関連したM&A
　　2　大手製薬企業とベンチャー企業の開発ビジネスの動向
　　　　1）遺伝子医薬品に関わる大手製薬とベンチャー企業の共同開発契約
　　　　2）遺伝子医薬品に関わる導出・導入契約
　　　　3）大手製薬企業による遺伝子医薬品開発ベンチャーの買収
　　3　遺伝子医薬品の製造関連ビジネスの動向
　　　　1）遺伝子医薬品の製造
　　　　2）ウイルスベクターの製造
　　　　3）細胞を用いる遺伝子医薬品（遺伝子治療）の製造
　　　　4）遺伝子医薬品の投与量
　　　　5）遺伝子医薬品の品質・安全性の管理
　　　　6）遺伝子医薬品のための製造受託企業の動向
　　　　7）製造関連の委受託に関する契約
　　　　8）遺伝子医薬品の製造における課題と今後の方向性
　　4　遺伝子医薬品の開発・製造に関する規制
　　　　1）薬事法の改正（日本）
　　　　2）再生医療等安全性確保法の制定（日本）
　　　　3）遺伝子医薬品に関する規制（日本）
　　　　4）米国の動向（HCT/P）
　　　　5）欧州の動向（ATMP）
　　5　遺伝子医薬品の市場展望
　　　　1）承認された遺伝子医薬品
　　　　2）遺伝子医薬品の価格と利益率
　　　　3）遺伝子医薬品市場の現状と展望
第5章　世界の遺伝子医薬品開発企業の動向 　　1　北米の企業
　　　　1）Advantagene（米国）
　　　　2）Applied Genetic Technologies（米国）
　　　　3）Asklepios BioPharmaceutical（米国）
　　　　4）Audentes Therapeutics（米国）
　　　　5）Avalanche Biotechnologies（米国）
　　　　6）AveXis（米国）
　　　　7）Bellicum Pharmaceuticals（米国）
　　　　8）bluebird bio（米国）
　　　　9）Celladon（米国）
　　　　10）Dimension Therapeutics（米国）
　　　　11）EGEN（米国）
　　　　12）Genprex（米国）
　　　　13）GenVec（米国）
　　　　14）GlobeImmune（米国）
　　　　15）Inovio Pharmaceuticals（米国）
　　　　16）Ion Channel Innovations（米国）
　　　　17）Juno Therapeutics（米国）
　　　　18）Juventas Therapeutics（米国）
　　　　19）Kite Pharma（米国）
　　　　20）Marina Biotech（米国）
　　　　21）Milo Biotechnology（米国）
　　　　22）MultiVir（米国）
　　　　23）OncoSec Medical（米国）
　　　　24）PeriphaGen（米国）
　　　　25）PNP Therapeutics（米国）
　　　　26）REGENX Biosciences（米国）
　　　　27）Sangamo Biosciences（米国）
　　　　28）Senesco Technologies（米国）
　　　　29）SironRX Therapeutics（米国）
　　　　30）Spark Therapeutics（米国）
　　　　31）Taxus Cardium （米国）
　　　　32）Tocagen（米国）
　　　　33）Vical（米国）
　　　　34）Voyager Therapeutics（米国）
　　　　35）ZIOPHARM Oncology（米国）
　　2　欧州の企業
　　　　1）AAVLife（フランス）
　　　　2）ActoGeniX（ベルギー）
　　　　3）Adaptimmune（英国）
　　　　4）Bavarian Nordic（デンマーク）
　　　　5）CureVac（ドイツ）
　　　　6）GenSight Biologics（フランス）
　　　　7）Lysogene（フランス）
　　　　8）NightstaRx（英国）
　　　　9）Oxford BioMedica（英国）
　　　　10）uniQure（オランダ）
　　3　その他の地域の企業
　　　　1）Benitec（オーストラリア）
　　　　2）Vascular Biogenics（イスラエル）
　　　　3）Medgenics（イスラエル）
　　　　4）アネロファーマ・サイエンス
　　　　5）アンジェスMG
　　　　6）セルジェンテック
　　　　7）タカラバイオ
　　　　8）桃太郎源
　　　　9）遺伝子治療研究所
　　4　大手製薬企業の遺伝子医薬品開発の動向
　　　　1）海外企業の動向
　　　　2）国内企業の動向

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