レポートのポイント

• 世界100社以上の企業が持つ、約400の開発パイプラインを分析、2014年冬、2017年春、2019年冬の各時点における開発状況を経時的に分析し、開発進展比率や開発中止比率/中止理由などが判明
• 細胞医薬品の製造技術の動向や、開発企業の製造関連戦略（自社製造、CMO外注、製造技術開発提携　など）も詳細に調査
• 2017年版に比べ、掲載企業数やページ数が増加。CAR-T/TCR療法や、iPS/ESを用いた研究開発、ゲノム編集の応用動向など細胞医薬品に関する最新動向が網羅されています。

レポートの詳細

　現在、細胞医薬品（細胞治療薬）の研究開発が欧米を中心に急速に進んでいます。細胞医薬品は患者の生体内の特定の細胞（骨髄由来幹細胞など）や健常者ドナーから採取した細胞を用い、これになんらかの処理を加えて機能を付与し、それを生体に戻すことで疾患を治療するものです。細胞分離技術や細胞培養技術、細胞への機能性付与のための遺伝子導入技術の進展によって多様な細胞医薬品が開発されています。

　2015年には日本においても「ハートシート」「テムセル」の2製品が再生医療等製品として承認されました。さらに2017年には2つのCAR-T製品（Kymriah、Yescarta）が米国で上市されました。この2つのCAR-Tは、上市後順調に売上を伸ばしており、2020年にはブロックバスターになることが予想されます。また、日本では薬機法の制定や先駆け審査指定制度の導入など、他国に比べて細胞医薬品の開発を後押しする制度が整っています。2018年末には世界で初めて脊髄損傷を対象とした細胞医薬品「ステミラック」が、条件付き承認されました。

　ライフサイエンス・メディカル分野のリサーチ・コンサルティングを専門に行う㈱BBブリッジでは、2017年3月に「2017年版　世界の細胞医薬品開発の現状と将来展望」を発刊しました。今回は研究開発やビジネスの最新動向をアップデートしたレポートを作成しました。本レポートが細胞医薬品研究に関わる研究機関や企業の方々、科学技術政策策定にかかわる方々にご活用いただければ幸いです。

目次

総合考察
第1章　細胞医薬品の概要 　1　細胞医薬品の概要
　　1）細胞医薬品（細胞治療）
　　2）細胞医薬品として利用される細胞の種類
　　3）細胞医薬品の歴史
　2　医薬品としての細胞医薬品
　　1）細胞医薬品の特徴
　　2）遺伝子医薬品（遺伝子治療）との関係
第2章　細胞医薬品の開発動向と将来展望 　1　細胞医薬品の開発概況（トレンド・利用比率）
　　1）細胞医薬品開発の主な流れ　
　　2）開発対象疾患
　　3）細胞ソース（自家細胞か他家細胞か）
　　4）細胞入手のための検体（血液・骨髄・組織など）
　　5）投与される細胞の種類（幹細胞・体細胞など）
　　6）細胞への加工・処理技術
　　7）細胞の投与（移植）方法
　　8）細胞医薬品の開発地域の比率（米国、欧州、日本など）
　2　疾患別開発状況
　　1）がん領域
　　2）脳神経疾患
　　3）整形外科疾患
　　4）遺伝性・希少疾患
　　5）自己免疫疾患
　　6）循環器疾患
　　7）血液疾患（血液がん除く）
　　8）眼疾患
　　9）その他
　3 2017年→2020年における開発候補品の開発状況変化の分析
　　1）開発進展・開発中止の分析（全体および細胞ソース別、細胞種類別）
　　2）開発段階別の開発進展・開発中止率の分析
　　3）2017年以降に開発中止・開発中断になった細胞医薬品
　4　遺伝子改変T細胞療法（CAR-T療法/TCR療法）の開発動向
　　1）CAR-T/TCRとは
　　2）CAR-T療法・TCR療法の開発動向
　5　ゲノム編集技術を用いた細胞医薬品の開発動向
　　1）ゲノム編集技術の概要
　　2）細胞医薬品とゲノム編集技術
　　3）ゲノム編集技術を用いた細胞医薬品の開発状況
　6　多能性幹細胞（iPS/ES）を用いた細胞医薬品の開発動向
　　1）ES細胞を用いた細胞医薬品の開発状況
　　2）iPS細胞を用いた細胞医薬品の開発状況
　7　特別な技術を用いた細胞医薬品の開発動向
　　1）成型を伴う細胞医薬品
　　2）カプセル化された細胞医薬品
　　3）希少・特殊細胞を用いた細胞医薬品の開発
　8　細胞の生体内コントロール
　　1）細胞の生体内コントロールの目的
　　2）細胞の生体内コントロール技術の研究開発動向
　9　細胞医薬品開発の将来展望
　　1）細胞医薬品における技術開発の方向性（間葉系幹細胞とCAR-Tを例に）
　　2）医療機器の材料としての細胞の利用
　　3）細胞医薬品の普及を促進するために必要な技術開発
第3章　細胞医薬品のビジネスと市場動向・展望 　1　細胞医薬品に関するビジネスの現状
　　1）主要国で承認された細胞医薬品の一覧
　　2）細胞医薬品の販売価格・保険償還価格
　　3）細胞医薬品の現在の市場（主要製品の売上推移、欧米および日本）
　2　開発品の導入/導出などの提携動向
　　1）欧米企業の動向
　　2）日本企業の動向
　3　細胞医薬品の開発企業に関する動向・分析
　　1）日米欧における開発ベンチャー企業数の比較
　　2）M＆A
　　3）倒産・廃業・業務停止した企業（2014年以降）
　4　細胞医薬品と特許
　　1）細胞医薬品における特許の考え方
　　2）細胞医薬品に関わる特許係争の例
　　3）細胞医薬品のビジネス展開における特許戦略
　5　細胞医薬品と医療経済評価
　　1）細胞医薬品における医療経済評価の重要性
　　2）Provengeの医療経済評価
　　3）CAR-T（Kymriah、YESCARTA）の医療経済評価の例
　　4）細胞医薬品の想定される価格設定・販売・保険償還のフロー
　　5）細胞医薬品における医療経済評価の課題と展望
　6　細胞医薬品の開発に関する規制
　　1）薬機法の制定（日本）
　　2）再生医療等安全性確保法の制定（日本）
　　3）米国の動向（HCT/P）
　　4）欧州の動向（ATMP）
　　5）細胞医薬品のための開発支援・優先審査制度
　7　細胞医薬品ビジネスのポイントと市場展望
　　1）細胞医薬品におけるサプライチェーン
　　2）医薬品ビジネスとして細胞医薬品の特殊性
　　3）再生医療と細胞治療の違いが市場展開のスピードに大きく影響
　　4）細胞医薬品の市場予測（世界および日本、2030年まで）
　　5）細胞医薬品のビジネス展望と課題
第4章　細胞医薬品の製造技術・ビジネスに関する動向 　1　細胞医薬品の製造
　　1）製造工程の概要
　　2）装置類
　　3）消耗品（試薬）類
　　4）遺伝子導入技術（ウイルスベクター）
　2　細胞医薬品の品質管理
　　1）品質管理の概要
　　2）有効性を担保するための試験の実際
　　3）安全性を担保するための試験の実際
　3　細胞医薬品の輸送（ロジスティックス）
　　1）細胞医薬品におけるロジスティクスの重要性
　　2）細胞医薬品の保存
　4　細胞医薬品開発企業における製造戦略
　　1）自社製造か、CMO/CDMOへのアウトソーシングか
　　2）細胞医薬品の製造におけるIn House とアウトソースの使い分け比率・傾向
　　3）海外の主なCMO/CDMO
　　4）日本の主なCMO/CDMO
　　5）細胞医薬品開発企業が現在利用しているCMO（ランキング）
　5　細胞医薬品の製造コスト
　　1）細胞医薬品の製造に必要なもの（消耗品・施設/設備）
　　2）製造コストの構造（自家細胞の場合）
　　3）製造コストの構造（他家細胞の場合）
　6　細胞医薬品の製造技術野方向性とビジネス展開
　　1）細胞医薬品製造用の検体（血液・髄液など）入手に関する日本の動向
　　2）製造関連製品における研究向けと臨床向けサプライヤーに求められる要件の違い
　　3）製造関連ビジネスにおける日本企業の現状と課題・方向性
　　4）製造工程全体および工程別の製造技術・装置の現状と今後の方向性
第5章　世界の細胞医薬品開発企業の動向
　1　北米のベンチャー企業の動向
　　1）AIVITA Biomedical（米国）
　　2）Allogene Therapeutics（米国）
　　3）AlloVir（米国）
　　4）Atara Biotherapeutics（米国）
　　5）Athersys（米国）
　　6）AVROBIO（米国）
　　7）Bellicum Pharmaceuticals（米国）
　　8）BioRestorative Therapies（米国）
　　9）bluebird bio（米国）
　　10）BlueRock Therapeutics（カナダ）
　　11）BriaCell Therapeutics（カナダ）
　　12）Caladrius Biosciences（米国）
　　13）Capricor Therapeutics（米国）
　　14）Carisma Therapeutics（米国）
　　15）Cellective BioTherapy（米国）
　　16）Cellerant Therapeutics（米国）
　　17）Celularity（米国）
　　18）Falcon Therapeutics（米国）
　　19）Fate Therapeutics（米国）
　　20）Heat Biologics（米国）
　　21）iCell Gene Therapeutics（米国）
　　22）Iovance Biotherapeutics（米国）
　　23）Lineage Cell Therapeutics（米国）
　　24）Magenta Therapeutics（米国）
　　25）Marker Therapeutics（米国）
　　26）Mustang Bio（米国）
　　27）NantKwest（米国）
　　28）Neurotech Pharmaceuticals（米国）
　　29）Northwest Biotherapeutics（米国）
　　30）PharmaCyte Biotech（米国）
　　31）Poseida Therapeutics（米国）
　　32）Precigen（米国）
　　33）Rocket Pharmaceuticals（米国）
　　34）Sangamo Therapeutics（米国）
　　35）Seneca Biopharma（米国）
　　36）Sigilon Therapeutics（米国）
　　37）Sorrento Therapeutics（米国）
　　38）Targazyme（米国）
　　39）TCR2 Therapeutics（米国）
　　40）Torque Therapeutics（米国）
　　41）U.S. Stem Cell（米国）
　　42）Unum Therapeutics（米国）
　　43）Vericel Corporation（米国）
　　44）ViaCyte（米国）
　　45）WindMIL Therapeutics（米国）
　　46）ZIOPHARM Oncology（米国）
　　47）その他のベンチャーの動向
　2　欧州のベンチャー企業の動向
　　1）Adaptimmune（英国）
　　2）Autolus（英国）
　　3）BioNTech（ドイツ）
　　4）Bone Therapeutics SA（ベルギー）
　　5）Cell Medica（英国）
　　6）Cellectis（フランス）
　　7）Celyad（ベルギー）
　　8）CiMaas（オランダ）
　　9）CRISPR Therapeutics（スイス）
　　10）Cutiss（スイス）
　　11）DCprime（オランダ）
　　12）ERC（ベルギー）
　　13）eTheRNA immunotherapies（ベルギー）
　　14）GammaDelta Therapeutics（英国）
　　15）genenta science（イタリア）
　　16）Glycostem（オランダ）
　　17）Immatics Biotechnologies（ドイツ）
　　18）Kiadis Pharma（オランダ）
　　19）Medigene（ドイツ）
　　20）MolMed（イタリア）
　　21）Orbsen Therapeutics（アイルランド）
　　22）Orchard Therapeutics（英国）
　　23）PROMETHERA Biosciences（ベルギー）
　　24）ReNeuron（英国）
　　25）TC BioPharm（英国）
　　26）その他のベンチャーの動向
　3　その他の地域 のベンチャー企業の動向
　　1）BrainStorm Cell Therapeutics（イスラエル）
　　2）CARsgen Therapeutics（中国）
　　3）Cellular Biomedicine Group（中国）
　　4）Cynata Therapeutics（オーストラリア）
　　5）Gamida Cell（イスラエル）
　　6）Innovative Cellular Therapeutics（中国）
　　7）Mesoblast（オーストラリア）
　　8）Orthocell（オーストラリア）
　　9）Pluristem Therapeutics（イスラエル）
　　10）Regeneus（オーストラリア）
　　11）Tessa Therapeutics（シンガポール）
　　12）その他のベンチャーの動向
　4　日本のベンチャー企業の動向
　　1）サンバイオ
　　2）セルジェンテック
　　3）タカラバイオ
　　4）ノイルイミューン・バイオテック
　　5）ヘリオス
　　6）日本再生医療
　　7）その他のベンチャーの動向
　5　製薬企業・医療機器企業の細胞医薬品開発に関する動向
　　1）欧米の企業の動向
　　2）日本の製薬企業の動向

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