更新版（2023年版）の作成につきまして

　BBブリッジでは、本レポートの更新版として、「2023年版　世界の遺伝子治療・ウイルス療法の現状と将来展望」の発刊を予定しております（2022年10月発刊予定）。詳細は当該レポートのHPをご覧ください。

レポートのポイント

• in vivo遺伝子治療・腫瘍溶解ウイルス療法それぞれの最新の研究開発の動向、次世代遺伝子治療の展望を明らかにしました
• ビジネス展開や市場の方向性、各企業のビジネス動向を詳細に調査
• 製造技術・製造ビジネスや、製剤やデリバリー技術なども併せて調査しました

本レポートにおける定義

本レポートでは「in vivo遺伝子治療」および「ウイルス療法（主として腫瘍溶解ウイルス）」を対象としています。従いまして細胞を用いる「ex vivo遺伝子治療」は対象外としています。ex vivo遺伝子治療については、当社レポート「2020年版　世界の細胞医薬品開発の現状と将来展望」（2019年12月発刊）をご覧ください。

レポートの詳細

　現在、in vivo遺伝子治療・腫瘍溶解ウイルス療法の実用化が急速に進んでいます。特に希少疾患（遺伝性疾患）やがん、脳神経疾患や眼疾患を対象に数品目が上市され、大手製薬企業を含む多くの企業が開発に参入しています。

　遺伝子治療・ウイルス療法の開発が進む背景には、ウイルスベクター技術の進展があります。特にアデノ随伴ウイルスは、多くの血清型が開発され、実用化を後押ししています。また、ウイルス療法でも、各ウイルスの遺伝子改変技術の開発が進展し、2015年には日米欧で初めて米国FDAが腫瘍溶解ウイルス「IMLYGIC」を承認しています。

　近年、がんや希少疾患に対する治療薬開発が重視される製薬業界において、遺伝子治療・ウイルス療法は非常に重要なモダリティになると予想されます。一方、治療手法としてウイルスを用いるため、開発時の留意事項や、安定的な製造、高コスト、投与時の管理など解決すべき課題もあります。

　ライフサイエンス・メディカル分野のリサーチ・コンサルティングを専門に行う㈱BBブリッジでは、in vivo遺伝子治療とウイルス療法（腫瘍溶解ウイルス療法）に特化し、技術開発動向やビジネス動向をまとめたレポートを作成しました。本レポートが遺伝子治療・ウイルス療法に関する研究機関や企業の方々、科学技術政策の策定にかかわる方々にご活用いただければ幸いです。

目次

総合考察
第1章　遺伝子治療・ウイルス療法の現状 　1　遺伝子治療とは
　　1）遺伝子治療（遺伝子医薬品）とは
　　2）遺伝子として導入・投与されるもの
　　3）治療方法からみた遺伝子治療の種類
　　4）遺伝子治療の歴史
　　5）遺伝子治療の特長と課題
　　6）遺伝子治療とその他の医薬品（治療法）との比較
　2　ウイルス療法（腫瘍溶解ウイルス療法）とは
　　1）ウイルス療法の概要・作用機序
　　2）ウイルス療法において使用されるウイルス
　　3）ウイルス療法において行われる遺伝子改変の目的
　　4）ウイルス療法の投与方法
　3　遺伝子治療とウイルス療法の違い
第2章　遺伝子治療（in vivo）の開発動向 　1　遺伝子治療（in vivo）の研究開発のトレンド
　　1）疾患領域別の状況
　　2）作用機序別の状況
　　3）開発フェーズ別の開発品の状況
　2　遺伝子治療（in vivo）の疾患領域別開発品の一覧
　　1）遺伝性・希少疾患
　　2）がん領域
　　3）眼疾患
　　4）脳神経疾患
　　5）自己免疫・炎症性疾患
　　6）感染症
　　7）血液疾患
　　8）運動器の疾患
　　9）循環器疾患
　　10）その他の疾患
　3　遺伝子治療（in vivo）に関する技術開発動向
　　1）新規血清型（新規カプシド）を持つウイルスの開発・創出技術
　　2）ベクターとしての細菌の利用増加
　　3）標的タンパクの発現抑制作用を持つ遺伝子治療の開発増加
　　4）抗体医薬品の生体内発現
　　5）生体内における遺伝子発現の制御技術
　　6）ゲノム編集を利用したin vivo遺伝子治療の開発動向
　4　in vivo遺伝子治療の技術開発の方向性と課題
　　1）遺伝子治療の実用化が期待される10の疾患と実用化の状況
　　2）次世代遺伝子治療開発の今後の方向性
第3章　ウイルス療法（腫瘍溶解ウイルス療法）の開発動向 　1　研究開発のトレンド
　　1）使用されるウイルスの状況
　　2）開発フェーズ別の開発品の状況
　2　開発品の一覧
　　1）臨床試験段階
　　2）非臨床段階
　3　ウイルス療法に関する技術開発動向
　　1）腫瘍溶解ウイルスの技術開発の概要
　　2）有効性を向上させるための技術
　　3）免疫系の回避のための技術
　　4）新規ウイルスを用いた腫瘍溶解ウイルスの開発
　4　ウイルス療法の技術開発の方向性と課題
　　1）ウイルス療法の技術開発の方向性
　　2）ウイルス療法の課題
第4章　遺伝子治療/ウイルス療法のデリバリー技術と製造技術・ビジネス 　1　遺伝子治療・ウイルス療法におけるデリバリー技術（ベクター/投与方法）の現状
　　1）遺伝子治療におけるベクター別の特徴
　　2）遺伝子治療における実際の開発品における各ベクターの利用比率
　　3）実際の投与経路（遺伝子治療およびウイルス療法）
　　4）同一疾患における投与経路の違いと差別化
　2　遺伝子治療・ウイルス療法のための特別な製剤・投与デバイスの開発
　　1）ナノ粒子製剤（非ウイルスベクター）に関する技術開発動向
　　2）投与デバイスに関する技術開発動向
　　3）経口投与製剤の開発
　3　デリバリーに関するビジネス動向
　　1）ベクターの開発・利用に関する提携・契約
　　2）ベクター/DDS技術におけるビジネス展開
　4　遺伝子治療・ウイルス療法の製造
　　1）遺伝子治療の製造概要
　　2）ウイルス療法の製造概要
　　3）製造関連製品の動向
　5　遺伝子治療・ウイルス療法の投与量
　　1）遺伝子治療の投与量
　　2）ウイルス療法の投与量
　6　遺伝子治療・ウイルスの製造の実際
　　1）開発各社の製造方針（遺伝子治療およびウイルス療法）
　　2）遺伝子治療・ウイルス療法におけるCMO/CDMOの動向
　　3）製造に関する提携
　7　遺伝子治療・ウイルス療法に関する規制
　　1）開発・承認取得に関する規制
　　2）製造・利用に関する規制
第5章　遺伝子治療・ウイルス療法に関連するビジネス・市場動向 　1　企業動向・ビジネス展開に関する動向
　　1）大手・中堅製薬企業の導出・導入・共同開発契約（遺伝子治療のディール）
　　2）大手・中堅製薬企業の導出・導入・共同開発契約（ウイルス療法のディール）
　　3）遺伝子治療・ウイルス療法の開発企業間のM&A
　　4）倒産・廃業・事業停止した企業
　2　遺伝子治療・ウイルス療法のビジネス・市場の現状
　　1）承認されている遺伝子治療・ウイルス療法
　　2）販売価格
　　3）上市された製品それぞれの現在の売上と将来の売上見込み
　　4）遺伝子治療とウイルス療法それぞれのビジネス動向の比較
　3　遺伝子治療・ウイルス療法の展望
　　1）遺伝子治療の市場展望と課題
　　2）ウイルス療法の市場展望と課題
第6章　遺伝子治療・ウイルス療法に関する世界の企業の動向 　1　遺伝子治療関連ベンチャーの動向
　　1）Abeona Therapeutics（米国）
　　2）ActoBio Therapeutics（ベルギー）
　　3）Advaxis（米国）
　　4）Adverum Biotechnologies
　　5）Aelix Therapeutics（スペイン）
　　6）AKOUOS（米国）
　　7）Anaeropharma Science（日本）
　　8）AnGes（日本）
　　9）Apic Bio（米国）
　　10）Applied Genetic Technologies（米国）
　　11）Arthrogen（オランダ）
　　12）Asklepios BioPharmaceutical（米国）
　　13）Audentes Therapeutics（米国）
　　14）Axovant Sciences（米国）
　　15）Bavarian Nordic（デンマーク）
　　16）Celsion（米国）
　　17）enGene（カナダ）
　　18）Freeline Therapeutics（英国）
　　19）Gene Therapy Research Institution（日本）
　　20）GeneOne Life Science（韓国）
　　21）Genprex（米国）
　　22）GenSight Biologics（フランス）
　　23）Homology Medicines（米国）
　　24）Inovio Pharmaceuticals（米国）
　　25）Juventas Therapeutics（米国）
　　26）Lysogene（フランス）
　　27）MeiraGTx（米国）
　　28）Momotaro-Gene（日本）
　　29）Nouscom（スイス）
　　30）OncoSec Medical（米国）
　　31）Oxford BioMedica（英国）
　　32）Passage Bio（米国）
　　33）Prevail Therapeutics（米国）
　　34）REGENXBIO（米国）
　　35）Renova Therapeutics（米国）
　　36）Sangamo Therapeutics（米国）
　　37）Sarepta Therapeutics（米国）
　　38）Spark Therapeutics（米国）
　　39）StrideBio（米国）
　　40）T3 Pharmaceuticals（スイス）
　　41）Tenaya Therapeutics（米国）
　　42）Ultragenyx Pharmaceutical（米国）
　　43）uniQure（オランダ）
　　44）Vascular Biogenics（イスラエル）
　　45）Vivet Therapeutics（フランス）
　　46）Voyager Therapeutics（米国）
　　47）ZIOPHARM Oncology（米国）
　2　ウイルス療法（腫瘍溶解ウイルス療法）関連ベンチャーの動向
　　1）Candel Therapeutics（米国）
　　2）Cold Genesys（米国）
　　3）DNAtrix（米国）
　　4）Lokon Pharma（スウェーデン）
　　5）MultiVir（米国）
　　6）Oncolys BioPharma（日本）
　　7）Oncolytics Biotech（カナダ）
　　8）Oncorus（米国）
　　9）ORCA Therapeutics（オランダ）
　　10）ORYX（ドイツ）
　　11）PsiOxus Therapeutics（英国）
　　12）Replimune Group（米国）
　　13）SillaJen Biotherapeutics（韓国）
　　14）Targovax（ノルウェー）
　　15）TILT Biotherapeutics（フィンランド）
　　16）Transgene（フランス）
　　17）Turnstone Biologics（カナダ）
　　18）Valo Therapeutics（フィンランド）
　　19）VCN Biosciences（スペイン）
　　20）ViruCure Therapeutics（イスラエル）
　　21）Vyriad（米国）
　　22）Western Oncolytics（米国）
　　23）その他の企業の動向
　3　海外・日本の大手製薬企業の動向
　　1）Amgen
　　2）Biogen
　　3）Merck
　　4）Novartis
　　5）Pfizer
　　6）Sanofi
　　7）アステラス製薬
　　8）第一三共
　　9）武田薬品工業

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