レポートのポイント

• 世界で開発が進められている遺伝子治療・ウイルス療法の開発動向（候補品、プラットフォーム技術）を網羅的に調査。調査対象候補品数は約500、対象企業は100以上
• 遺伝子治療・ウイルス療法のビジネス動向および展望を予測
• 製造技術や製造ビジネス、CDMOの動向も併せて調査しており、遺伝子治療・ウイルス療法の開発・市場・製造におけるすべての情報を1冊にまとめました

本レポートにおける定義

本レポートでは「in vivo遺伝子治療」および「ウイルス療法（主として腫瘍溶解ウイルス）」を対象としています。従いまして、遺伝子導入した細胞を使用する「ex vivo遺伝子治療」は対象外です。また、「mRNA医薬品」につきましても、本レポートでは対象外としています。予めご了承ください。

レポートの詳細

　現在、遺伝子治療療法の実用化が着実に進んでいます。遺伝子治療は作用機序の特性上、神経変性疾患や希少疾患（遺伝性疾患）、眼疾患を対象に開発が進められています。これらの開発対象疾患では優れた既存薬がなく、遺伝子治療は切り札として期待されています。 　

　近年の遺伝子治療の開発トレンドの1つとして、ウイルスベクター技術の進展があります。特にアデノ随伴ウイルスは多くの血清型が開発され、実用化を後押ししています。また、ウイルス表面に修飾を行い、ウイルスに標的指向性を付与するという研究開発も増加しています。

　さらに近年では、基礎研究の進展により、ウイルスベクターを用いたin vivoゲノム編集や、in vivo CRA-T療法など、次世代医療を見据えた新たな技術開発も積極的に展開されています。これら新たな用途の開拓は、遺伝子治療が直接的な治療薬としてだけではなく、治療ツールの1つとして広がり始めたことを示唆しています。 遺伝子治療の商業面に目を向けると、脊髄性筋萎縮症に対するZolgensmaは数年前にブロックバスターになりました。さらに筋ジストロフィーを対象としたElevidys（Roche/Sarepta）は、発売後わずか2年目でブロックバスターとなっています。これ以外にもブロックバスター化が近い製品があり、遺伝子治療市場は本格的に立ち上がり始めています。

　ライフサイエンス・メディカル分野のリサーチ・コンサルティングを専門に行う㈱BBブリッジでは、2022年10月に「2023年版　世界の遺伝子治療・ウイルス療法の現状と将来展望」を発刊しました。このレポート発刊からおよそ3年強が経過した今回、最新情報をまとめた更新版レポートを作成しました。本レポートが遺伝子治療・ウイルス療法に関する研究機関や企業の方々、科学技術政策の策定に関わる方々にご活用いただければ幸いです。

目次

総合考察
第1章　遺伝子治療・ウイルス療法の概要 　1　遺伝子治療とは
　　1）遺伝子治療（遺伝子医薬品）とは
　　2）遺伝子として導入・投与されるもの
　　3）治療方法からみた遺伝子治療の種類
　　4）遺伝子治療の歴史
　　5）遺伝子治療の特長と課題
　　6）遺伝子治療とその他の医薬品（治療法）との比較
　2　ウイルス療法（腫瘍溶解ウイルス療法）とは
　　1）ウイルス療法の概要・作用機序
　　2）ウイルス療法において使用されるウイルス
　　3）ウイルス療法において行われる遺伝子改変の目的
　　4）ウイルス療法の投与方法
　3　遺伝子治療とウイルス療法の違い
第2章　遺伝子治療（in vivo）の開発動向 　1　遺伝子治療の研究開発のトレンド
　　1）開発対象疾患
　　2）作用機序
　　3）投与経路
　　4）開発企業の地域分布
　2　遺伝子治療の疾患領域別開発品一覧
　　1）神経変性疾患
　　2）眼疾患
　　3）遺伝性・希少疾患
　　4）がん（悪性腫瘍）
　　5）循環器疾患
　　6）自己免疫・炎症性疾患
　　7）代謝性疾患
　　8）感染症
　　9）血液疾患
　　10）その他の疾患
　3　遺伝子治療の開発成功率・開発中止率の分析
　　1）全体概要
　　2）開発フェーズ別の開発進展（成功）率・中止率の分析
　　3）開発中止の理由
　　4）2023年以降に開発が中止された主な候補品
　4　遺伝子治療におけるベクター技術の現状と展望
　　1）遺伝子治療におけるベクター別の特徴
　　2）遺伝子治療の製品・開発品における各ベクターの利用比率・トレンド
　　3）新規血清型（新規カプシド）を持つウイルスの開発・創出技術
　　4）ウイルス表面に修飾を加え、標的指向性を付与する技術
　　5）搭載遺伝子のサイズ制限を解決する技術
　　6）ウイルスベクターを用いない遺伝子治療技術の開発動向
　　7）プラスミドDNAのデリバリーの技術開発動向
　5　次世代遺伝子治療の研究開発動向
　　1）生体内における遺伝子発現の制御
　　2）バイオ医薬品の生体内発現の開発動向
　　3）核酸医薬品の生体内発現の開発動向
　　4）in vivo ゲノム編集の開発動向
　　5）in vivo CAR-Tの開発動向
　　6）in vivo リプログラミングの開発動向
　6　遺伝子治療の技術開発の方向性と課題
　　1）遺伝子治療が原因の重篤な副作用の動向
　　2）in vivoゲノム編集やin vivo CAR-Tには、AAV/mRNAのどちらを利用するか
　　3）遺伝子治療における研究開発の変遷と今度の方向性
第3章　ウイルス療法（腫瘍溶解ウイルス療法）の開発動向 　1　研究開発のトレンド
　　1）使用されるウイルスの種類
　　2）ウイルス療法の投与経路
　　3）開発フェーズ別の開発品の状況
　2　主要開発品の一覧
　　1）臨床試験段階
　　2）非臨床段階
　　3）2023年以降開発が中止された主なウイルス療法
　3　ウイルス療法に関する技術開発動向
　　1）腫瘍溶解ウイルスの技術開発の概要
　　2）有効性を向上させるための技術
　　3）腫瘍溶解ウイルスの表面修飾のための技術
　　4）新規ウイルスを用いた腫瘍溶解ウイルスの開発
　4　ウイルス療法の技術開発の方向性と課題
第4章　遺伝子治療・ウイルス療法に関連するビジネス・市場動向 　1　遺伝子治療・ウイルス療法のビジネス動向
　　1）主要国で承認されている遺伝子治療
　　2）主要国で承認されているウイルス療法
　　3）製品価格
　2　遺伝子治療・ウイルス療法の市場の現状
　　1）遺伝子治療の市場（世界および日本）の現状
　　2）遺伝子治療世界市場における主要製品の売上推移
　　3）遺伝子治療の世界市場における地域別比率
　　4）ウイルス療法の世界市場の概況
　3　企業動向・ビジネス展開に関する動向
　　1）開発企業における従業員数の変化（3年前に比べ）
　　2）遺伝子治療とウイルス療法におけるビジネス環境の比較
　　3）遺伝子治療の導出・導入・共同開発契約（2020年以降のディール）
　　4）ウイルス療法の導出・導入・共同開発契約（2020年以降のディール）
　　5）M&A（過去10年）
　　6）過去3年間で倒産・廃業・事業停止した企業
　4　遺伝子治療・ウイルス療法の市場展望
　　1）遺伝子治療の世界市場予測（2035年まで、全体および疾患別）
　　2）遺伝子治療の日本市場予測（2035年まで）
　　3）遺伝子治療市場における課題
　　4）ウイルス療法の市場展望（市場予測数値なし）と課題
第5章　遺伝子治療/ウイルス療法の製造技術・製造ビジネス 　1　遺伝子治療・ウイルス療法の製造の概要
　　1）製造の概要
　　2）製造工程の詳細（AAVを例に）
　　3）AAV製造におけるHek293の系とバキュロウイルスの系の選択
　　4）承認された遺伝子治療・ウイルス療法の実際の製造方法
　2　遺伝子治療・ウイルス療法の投与量と製造量
　　1）遺伝子治療・ウイルス療法の投与量
　　2）投与量からみた必要な製造量（製造スケール）
　3　製造工程の詳細と技術トレンド
　　1）プラスミドDNAの製造
　　2）培養工程（アップストリーム）
　　3）精製工程（ダウンストリーム）
　　4）品質管理
　4　製造における課題と製造技術の開発動向
　1）製造における課題
　　2）製造関連技術・製品の開発動向
　5　遺伝子治療・ウイルス療法に関する規制
　　1）臨床開発・承認取得に関する規制
　　2）製造・CMCに関する規制
　6　遺伝子治療・ウイルス療法の製造におけるCDMOの動向
　　1）開発企業各社の製造方針（遺伝子治療およびウイルス療法）
　　2）世界の主要CDMOの一覧（全23社）
　　3）プラスミドDNAの製造に強みを持つCDMOの一覧
　　4）CDMOにおけるM＆A
　　5）CDMO各社の顧客例
　7　CDMOの世界・日本市場の現状と展望
　　1）CDMOの世界・日本市場の現状
　　2）CDMOの世界市場シェア
　　3）CDMOの世界市場の予測（2035年まで）
　　4）日本のCDMO市場の展望（予測データなし）と課題
第6章　遺伝子治療・ウイルス療法に関する世界の企業の動向 　1　世界の遺伝子治療の開発ベンチャー
　　AAVantgarde Bio（イタリア）、Abeona Therapeutics（米国）、Adverum （米国）など合計75社
　2　世界のウイルス療法の開発ベンチャー
　　Candel Therapeutics（米国）、CG Oncology（米国）、Imugene（豪州）など合計20社
　3　大手・中堅製薬の開発動向
　　1）ELI Lilly
　　2）Roche
　　3）Ultragenyx Pharmaceutical
　　4）アステラス製薬

関連するレポート

2025年版　世界の抗体医薬品開発の方向性とビジネス展望

～医薬品としての存在感が年々高まる抗体医薬品の全貌～

発刊日：2025-09-05

2025年版　核酸医薬品の開発・市場・製造の展望

～コンジュゲート型の開発が増加する核酸医薬品の展望～

発刊日：2025-07-07

2025年版　世界のCAR-T/TCR-T開発の最新動向とビジネス展望

～血液がん治療薬として広がっているCAR-Tと、固形がんや自己免疫疾患への展望～

発刊日：2024-12-02

2024年版　世界のmRNA医薬品の最新開発動向と今後の方向性

～ワクチンから治療薬へ、開発が進むmRNA医薬品の展望～

発刊日：2024-02-13