～遺伝子治療の研究と商業化の展望は～

調査結果のポイント

　ライフサイエンス・メディカル分野のリサーチ・コンサルティングを専門に行う株式会社BBブリッジ（神奈川県平塚市、代表取締役　番場聖）は、次世代医薬品と期待される遺伝子治療・ウイルス療法を対象に、研究開発の最新動向や市場の現状および展望、製造技術・製造ビジネスの調査・分析を行い、その結果を発表しました。調査結果のポイントは以下の通りです。

1．眼疾患に対する開発が増加、ツールとしての遺伝子治療の開発も進展

　近年における遺伝子治療業界における主な動きを以下にまとめました。近年の開発トレンドとして、眼疾患における開発の増加があります。開発品における眼疾患の比率は、2023年の11%から2026年は20%と大きく増加しています。また、ツールとしての遺伝子治療開発の増加も大きな特徴です。具体的にはin vivoゲノム編集など、新たな用途での開発が増加しています。
　ビジネス面では、遺伝子治療製品において2製品目のブロックバスターが誕生しました。このほかにも数年内のブロックバスター化が期待される製品があり、遺伝子治療の本格普及が進んでいます。

　

2．in vivoゲノム編集やin vivo CAR-Tなど、新たな用途での開発が増加

　遺伝子治療における作用機序について、遺伝子発現させる物質の作用機序をベースとして分析を行いました。この結果、「治療タンパクの発現」が最も多く、全体の75%を占めていました。具体的には遺伝子変異を持たない正常なタンパク質や、サイトカインなど薬理活性を持つタンパク質が使用されています。
　また、近年では「ゲノム編集タンパクの発現（in vivoゲノム編集）」や「in vivo CAR-T」などの作用機序を持つ開発品も増加しています。これらの用途を持つ開発品は、5年ほど前にはほとんどありませんでした。このような動きは遺伝子治療の開発が新たなステージに進んでいることを示唆しています。

　

3．2026年は日本の遺伝子治療元年に、10年後の市場は約20倍に成長

　遺伝子治療の日本市場について、2025年度は非常に小さいです。理由は遺伝子治療のブロックバスターであるElevidysとVyjuvekが本格発売されていないからです。しかし、Vyjuvekは2025年10月に、Elevidysは2026年2月に日本で薬価収載されました。既に欧米で実績があり、かつ希少疾患を対象としているため、2026年には急速に普及が進むことが予想されます。2026年は日本における市場が本格的に立ち上がる、遺伝子治療元年になりそうです。
　その後、臨床開発が進んでいる候補品などが承認され、日本市場は順調に拡大、2035年には2025年の約20倍まで成長すると予測しました。

　
　なお、本調査は㈱BBブリッジが作成した技術・市場調査レポート「2026年版　世界の遺伝子治療・ウイルス療法の現状と将来展望（2026年2月18日発刊）」において実施されたものです。詳細についてお知りになりたい方は、当該レポートをご参照ください。本プレスリリースの内容について、無断利用・転載は禁止します。