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in vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tの技術・開発・市場動向～デリバリー・製造・安全性の視点で商業成立性を徹底検証～

発刊日	2026-05（予定）
体裁	未定
ISBN	未定
発行	株式会社BBブリッジ
販売価格	PDF版（シングルユーザー契約）：242,000円（税込） PDF版（シングルユーザー契約）＋書籍：264,000円（税込） PDF版（コーポレート契約）：363,000円（税込） PDF版（コーポレート契約）＋書籍：385,000円（税込）
備考

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レポートの詳細

　現在、in vivoゲノム編集およびin vivo CAR-Tの技術開発は急速に進展しています。従来、ゲノム編集技術やCAR-T療法を実施する場合には、患者または健常者由来の細胞を体外に取り出し、遺伝子改変を施した後に再び患者へ戻すex vivo型のアプローチが主流でした。この方法は高度なオーダーメイド型の製造技術を要するため、製造コストの高さやリードタイムの長期化といった構造的課題を抱えていました。

　これに対し、in vivoゲノム編集およびin vivo CAR-Tは、mRNAやウイルスベクターなどを用いて患者の生体内で直接遺伝子改変を行うという新たなコンセプトです。細胞を体外で加工する工程を省略できる可能性があることから、本分野におけるゲームチェンジャーとして大きな期待が寄せられています。
　一方で、実用化に向けては依然として多くの課題が存在します。最大の論点はデリバリーであり、標的臓器・標的細胞に選択的かつ十分量の遺伝子導入を実現できるかが鍵となります。さらに、オフターゲット編集、免疫反応、再投与の可否、安全性評価の確立など、多面的な検証が不可欠です。加えて、製造再現性やコスト構造、規制対応といった商業化の観点からの整理も重要となります。

　BBブリッジでは、in vivoゲノム編集およびin vivo CAR-Tを中心に、AAV、LNP、非ウイルス系デリバリーなどの技術基盤、開発パイプライン動向、主要プレーヤーの戦略、製造・CMCの現実的課題、さらには市場ポテンシャルと事業成立条件までを横断的に分析したレポートを作成します。本レポートは、研究開発部門のみならず、事業開発、製造戦略、投資判断に携わる皆様にとって、in vivo遺伝子改変治療の現在地と今後の方向性を見極めるための実務資料としてご活用いただける内容となっております。

本レポートにおける調査対象モダリティについて

1　ウイルスベクター（AAV、レンチウイルスなど）
2　mRNA
3　その他（プラスミドDNAなど）

目次（案）

総合考察：in vivoゲノム編集／CAR-Tの成立条件
第1章　in vivoゲノム編集の技術と開発動向
第2章　in vivo CAR-Tの技術と開発動向 　
第3章　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tのためのデリバリー技術 　
第4章　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tの製造 　
第5章　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tのビジネスと商業的成功の条件 　
第6章　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-T関連企業の動向