レポートの詳細

　現在、in vivoゲノム編集およびin vivo CAR-Tの技術開発は急速に進展しています。従来、ゲノム編集技術やCAR-T療法を実施する場合には、患者または健常者由来の細胞を体外に取り出し、遺伝子改変を施した後に再び患者へ戻すex vivo型のアプローチが主流でした。この方法は高度なオーダーメイド型の製造技術を要するため、製造コストの高さやリードタイムの長期化といった構造的課題を抱えていました。

　これに対し、in vivoゲノム編集およびin vivo CAR-Tは、mRNAやウイルスベクターなどを用いて患者の生体内で直接遺伝子改変を行うという新たなコンセプトです。細胞を体外で加工する工程を省略できる可能性があることから、本分野におけるゲームチェンジャーとして大きな期待が寄せられています。
　一方で、実用化に向けては依然として多くの課題が存在します。最大の論点はデリバリーであり、標的臓器・標的細胞に選択的かつ十分量の遺伝子導入を実現できるかが鍵となります。さらに、オフターゲット編集、免疫反応、再投与の可否、安全性評価の確立など、多面的な検証が不可欠です。加えて、製造再現性やコスト構造、規制対応といった商業化の観点からの整理も重要となります。

　BBブリッジでは、in vivoゲノム編集およびin vivo CAR-Tを中心に、AAV、LNP、非ウイルス系デリバリーなどの技術基盤、開発パイプライン動向、主要プレーヤーの戦略、製造・CMCの現実的課題、さらには市場ポテンシャルと事業成立条件までを横断的に分析したレポートを作成しました。本レポートは、研究開発部門のみならず、事業開発、製造戦略、投資判断に携わる皆様にとって、in vivo遺伝子改変治療の現在地と今後の方向性を見極めるための実務資料としてご活用いただける内容となっております。

本レポートにおけるin vivoゲノム編集の調査範囲

本レポートにおけるin vivoゲノム編集は、in vivo DNA編集およびin vivoエピゲノム編集を調査対象としています。
一方、in vivo RNA編集については作用機序および薬理特性が核酸医薬品に近く、ゲノム編集とは異なる開発・評価軸となるため、本レポートでは調査対象外としています。

目次

第１章　in vivoゲノム編集の最新動向と方向性 　1　in vivoゲノム編集について
　　1）in vivoゲノム編集の概要
　　2）ゲノム編集技術の編集対象による分類
　　3）ゲノム編集酵素の多様性と使い分けについて
　　4）通常の遺伝子治療やmRNA医薬品との比較
　　5）ex vivoゲノム編集との比較
　　6）in vivo RNA編集との比較
　2　in vivoゲノム編集の開発トレンド
　　1）使用されるゲノム編集技術のトレンド
　　2）ベクターのトレンド
　　3）対象疾患のトレンド
　　4）標的細胞のトレンド
　3　in vivoゲノム編集開発パイプライン一覧
　　1）神経変性疾患
　　2）遺伝性・希少疾患
　　3）循環器疾患
　　4）血液疾患
　　5）その他
　4　in vivoゲノム編集の臨床開発の実際
　　1）投与経路の分析
　　2）in vivoゲノム編集の臨床試験の傾向分析
　　3）臨床試験において有効性が確認された候補品の分析
　　4）候補品の開発中止の分析（中止の理由）
　5　in vivoゲノム編集のための要素技術の進歩
　　1）ゲノム編集酵素の改善・最適化
　　2）エピゲノム編集技術の動向について
　6　in vivoゲノム編集の技術的課題と実用化へのボトルネック
　　1）遺伝子異常の種類別のゲノム編集における治療戦略
　　2）安全性への懸念と課題
　　3）遺伝子挿入型in vivoゲノム編集への挑戦と課題
　　4）in vivoゲノム編集の製品化シナリオ
第2章　in vivo CAR-Tの最新動向と方向性 　1　in vivo CAR-Tについて
　　1）in vivo CAR-Tの概要
　　2）通常のCAR-Tとの比較
　2　in vivo CAR-Tの開発トレンド
　　1）ベクターのトレンド
　　2）対象疾患のトレンド
　　3）標的抗原のトレンド
　3　in vivo CAR-T開発パイプライン一覧
　　1）がん領域
　　2）自己免疫疾患
　4　in vivo CAR-Tの臨床開発の実際
　　1）主要な臨床試験一覧
　　2）臨床試験における有効性が確認された候補品の分析
　5　in vivo CAR-Tのための要素技術の進歩
　　1）環状RNAを用いたin vivo CAR-T
　　2）部位特異的遺伝子挿入技術を用いたin vivo CAR-T
　　3）ゲノム編集を応用したin vivo CAR-T
　　4）投与後の有効性・安全性のコントロールに関する技術
　6　in vivo CAR-Tの技術的課題と実用化へのボトルネック
　　1）ex vivo CAR-Tと比べた安全性について
　　2）大手製薬企業各社のin vivo/ex vivo CAR-Tの開発戦略と今後の方向性
　　3）in vivo CAR-Tの製品化・普及シナリオ（ex vivo CAR-Tとの比較）
第3章　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tのためのデリバリー技術 　1　デリバリー技術の構成要素と設計原理
　　1）in vivoゲノム編集デリバリーのための技術要素
　　2）in vivo CAR-Tデリバリーのための技術要素
　　3）in vivoゲノム編集/in vivo CAR-T開発におけるベクター技術のトレンド
　2　in vivoゲノム編集のための新規デリバリー技術の開発動向
　　1）AAV関連技術
　　2）LNP関連技術
　　3）VLP関連技術
　　4）エクソソーム関連技術
　3　in vivo CAR-Tのためのデリバリー技術開発動向
　　1）レンチウイルス関連技術
　　2）LNP関連技術
　4　デリバリー技術に関するビジネス動向
　　1）デリバリー技術のライセンス費用・ロイヤルティの相場
　　2）デリバリー技術を目的としたM＆A、共同開発契約の動向
　5　デリバリー技術の今後の方向性
　　1）in vivoゲノム編集のための臓器別のデリバリー技術の勝者
　　2）in vivo CAR-Tのデリバリー技術の勝者
第4章　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tの製造技術・製造ビジネス 　1　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tにおいて必要なもの
　2　ウイルスベクターの製造概要
　　1）AAVの製造
　　2）AAV製造におけるHek293の系とバキュロウイルスの系の選択
　　3）レンチウイルスの製造
　3　mRNA＋脂質ナノ粒子の製造概要
　　1）mRNAの製造
　　2）脂質ナノ粒子の製造
　4　ガイドRNA（gRNA）の製造概要
　　1）gRNAの設計と品質がゲノム編集に大きな影響を及ぼす
　　2）gRNAの製造における化学合成とIVTの選択基準
　5　in vivoゲノム編集の製造コスト
　　1）in vivoゲノム編集の臨床試験における投与量
　　2）in vivoゲノム編集の製造コスト推計
　6　in vivo CAR-Tの製造コスト
　　1）in vivo CAR-Tの臨床試験の投与量
　　2）in vivo CAR-Tの製造コスト推計
　7　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tの製造ボトルネックと改善への道筋
第5章　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tのビジネスと商業的成功のために 　1　in vivoゲノム編集/in vivo CAR-Tのビジネス動向
　　1）ビジネスのバリューチェーン分析
　　2）企業のビジネスモデル分析
　　3）大手製薬による導入契約・共同開発契約の動向
　　4）大手製薬によるM＆A、背景および買収目的の分析
　　5）in vivoゲノム編集ビジネスは提携が、in vivo CAR-Tビジネスは買収が多い理由
　2　日本におけるin vivoゲノム編集/in vivo CAR-Tビジネス
　　1）日本企業における当該分野における参入・ビジネス動向
　　2）大手製薬における欧米企業と日本企業の違い
　　3）日本におけるin vivoゲノム編集／in vivo CAR-Tの商業的成功のための条件
　3　 in vivoゲノム編集、in vivo CAR-Tのビジネスの方向性
　　1）in vivoゲノム編集、in vivo CAR-Tの販売価格戦略
　　2）in vivo CAR-Tとex vivo CAR-Tの市場での位置づけ/使い分け
　4　in vivoゲノム編集、in vivo CAR-Tの市場性
　　1）in vivoゲノム編集とin vivo CAR-Tのビジネス環境の比較
　　2）in vivoゲノム編集の市場性予測（弱気・標準・強気シナリオ別）
　　3）in vivo CAR-Tの市場成長の市場性予測（弱気・標準・強気シナリオ別）
第6章　in vivoゲノム編集／in vivo CAR-T関連注目企業の動向 　1　in vivoゲノム編集における注目企業
　　Arbor Biotechnologies（米国）やBeam Therapeutics（米国）など世界の主要企業22社の詳細分析
　2　in vivo CAR-Tにおける注目企業
　　Aera Therapeutics（米国）やCapstan Therapeutics（米国）など世界の主要企業11社の詳細分析

関連するレポート

2026年版　世界の遺伝子治療・ウイルス療法の現状と将来展望

～治療薬から治療ツールへと拡大する遺伝子治療～

発刊日：2026-02-18

2025年版　核酸医薬品の開発・市場・製造の展望

～コンジュゲート型の開発が増加する核酸医薬品の展望～

発刊日：2025-07-07