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◆BBブリッジ　メールマガジン　No.3　　2014年12月22日◆
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こんにちはBBブリッジの番場です。

メールマガジンでは業界の最新動向やセミナー/シンポジウムなどの情報、
新規レポートのご紹介などを目的に月2回程度お送りしております。

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　ここ数年で遺伝子医薬品(遺伝子治療）に対する注目が集まっています。
大手製薬企業とベンチャー企業の大型契約も相次いでおり、12月には日経
バイオテクでも特集が組まれています。
　遺伝子医薬品/遺伝子治療急速に注目を集めている理由として、以下の
2点があるからであると考えております。

（1）ウイルスベクター技術の改善により遺伝子医薬品の開発が急速に進展

　従来の遺伝子医薬品のベクターの中心はレトロウイルスやアデノウイルスで
した。しかし、現在はアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）が中心になってい
ます。AAVは搭載できる遺伝子サイズに課題があるものの、安全性が高く遺伝
子発現期間も長い特長があります。さらに標的組織に対し、AAVの血清型に基
づく使い分けが行われています（例えば筋肉組織に親和性が高いAAVなど）。
現在、ウイルスベクターを用いた非臨床試験段階以上の開発品におけるAAVの
利用比率は5割近くになっています（BBブリッジ調べ）。
　AAVを中心としたウイルスデリバリー技術の向上が遺伝子医薬品の開発を
けん引しています。

（2）新しい医療技術の実用化に際して遺伝子導入技術のニーズが高い

　遺伝子導入技術は遺伝子医薬品を中心に様々な医薬品・医療技術として必要
とされています。例えば急速に医薬品応用が進んでいるゲノム編集技術、がん
免疫療法の1つであるT細胞受容体遺伝子改変療法（CAR：Chimeric Antigen
Receptorなど）、iPS細胞を用いた再生医療など遺伝子導入を必要とする医療
技術が多くあります。
　これらは目的とする細胞に特定遺伝子を導入する必要があり、高い安全性と
遺伝子発現の正確なコントロール技術が必要です。これには遺伝子医薬品の開
発で培われた技術が応用できるため、多くの企業が技術/ノウハウの獲得に動い
ています。

　実際の動きとして、今月8日にはPfizerが米国Spark Therapeuticsと血友病B
を対象とした遺伝子医薬品の共同開発契約を締結しています。これ以外にも
GlaxoSmithKlineと英国Adaptimmune（2014年6月）、Biogen Idecと米国
SangamoBiosciences（2014年1月）など数多くの共同開発契約が締結されて
います。さらに遺伝子医薬品の開発を行うベンチャーの設立数を調べると、
2005年から2009年までの5年間は11社であったものが、2010年～現在で既に
13社に達しています（BBブリッジ調べ）。
　海外では大手製薬企業とベンチャー企業による共同研究が活発に進められて
いますが、日本国内では必ずしも多くありません。大型契約としては2011年に
アステラス製薬が米国Vicalから導入したTransVax（造血幹細胞移植時のサイト
メガロウイルス感染の予防を目的としたプラスミドDNAワクチン）の事例があり
ます。大手製薬以外ではアンジェスMGやタカラバイオが積極的に開発を進めて
います。

　遺伝子導入技術は細胞培養技術と並んで次世代医療の実現のためのコア技術
であり、今後、大手製薬企業やベンチャー企業がどのような技術開発を進めて
いくのか、非常に注目されます。

BBブリッジでは2014年11月に遺伝子医薬品および細胞医薬品に関するレポート
を作成し、以下のように調査結果のサマリーを公表しております。
ご興味がある方はご覧ください。

遺伝子医薬品・細胞医薬品の開発動向と市場展望に関する調査結果発表

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◇BBブリッジ発刊　技術・市場レポートのご案内◇
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（1）世界の遺伝子医薬品開発の現状と将来展望

（2）世界の細胞医薬品開発の現状と将来展望

（3）マイクロバイオームを利用した医薬品・診断技術開発の最新動向と将来展望

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【12月17日】　Quality Indicator（QI)を用いた医療の質管理