レポートのポイント

• 革新的創薬プラットフォームを持つ世界のベンチャー120社を対象に調査を実施！
• 各社の持つ創薬プラットフォームの概要やパイプラインの状況、提携やM＆Aなどの情報をまとめました！
• 新たな創薬プラットフォームの導入に興味がある方、最新創薬プラットフォームの最新動向を知りたい方などには最適な資料です

調査概要

１．調査対象企業
　2019年以降に設立された、独自の創薬プラットフォームを持つ世界のベンチャー120社

2．調査対象モダリティ
　低分子医薬品、バイオ医薬品（抗体/タンパク）、遺伝子治療・mRNA医薬品、核酸医薬品、細胞医薬品、その他（ペプチド医薬品等）

3．調査項目
　企業概要、技術概要、保有パイプライン、提携関係

4．各企業の技術キーワード例
　AI/機械学習、リアルワールドデータ、細胞モデリング、分解誘導薬、分子接着剤、抗老化、合成致死、低分子化したモダリティ（低分子化抗体、低分子化核酸）など

レポートの詳細

　現在、AIに代表される基盤技術の進展によって、新興のベンチャーが新たな創薬プラットフォームを独自開発するケースが増えています。従来にない創薬プラットフォームを活用することで、今まで難しかった標的に対する医薬品の創出、より優れた医薬品の創出、全く新しいコンセプトの医薬品を開発できる可能性があります。
　大手製薬企業にとっても、このような革新的プラットフォームを持つベンチャーと連携することで、自社のパイプライン拡充が可能です。また、今まで参入したことのない疾患領域においても、疾患に適した新規創薬プラットフォームを利用することで、新薬開発を円滑に進めることが可能です。

　創薬プラットフォームの開発対象モダリティは、多岐にわたります。具体的には低分子医薬品、バイオ医薬品、遺伝子治療、mRNA医薬品、核酸医薬品、細胞医薬品、ペプチド医薬品などです。創薬プラットフォームは、新たな候補品を生み出す技術を中心に、DDSや製剤技術などの周辺技術、研究・臨床データの解析技術や、非臨床評価技術など多岐にわたります。

　ライフサイエンス・メディカル分野のリサーチ・コンサルティングを専門に行う㈱BBブリッジでは、近年設立された世界のベンチャー120社を対象に、各社が持つ創薬プラットフォームの調査を行い、創薬技術の最新動向をまとめたレポートを作成しました。本レポートが創薬研究を進める企業や研究機関の方々、科学技術政策の策定に関わる方々にご活用いただければ幸いです。

目次

総合考察 　　1）低分子医薬品の業界動向と市場の現状および展望
　　2）バイオ医薬品の業界動向と市場の現状および展望
　　3）遺伝子治療・mRNA医薬品の業界動向と市場の現状および展望
　　4）核酸医薬品の業界動向と市場の現状および展望
　　5）細胞医薬品の業界動向と市場の現状および展望
　　6）その他の医薬品の業界動向と市場の現状および展望

第1章　調査の概要 　　1）調査対象企業120社の概況
　　2）調査対象企業120社が保有する疾患領域別パイプライン一覧

第2章　低分子医薬品の新規創薬プラットフォームを持つ企業（全42社） ○Apertor Pharmaceuticals・・・・タンパク質相互作用の阻害を目的とした新たな医薬品開発を進めている米国ベンチャー。独自のタンパク質相互作用阻害剤プラットフォームを持つ
○Initial Therapeutics・・・・タンパク質の合成停止薬と呼ばれる独自の低分子化合物の開発を進めている米国ベンチャー
○Recludix Pharma・・・・炎症性疾患に対する独自の低分子創薬プラットフォームを保有する米国ベンチャー。SH2ドメインを標的とした創薬に注力

第3章　バイオ医薬品の新規創薬プラットフォームを持つ企業（全28社） ○BigHat Biosciences ・・・・機械学習と合成生物学を活用した新規抗体の創出を行うベンチャー。独自の抗体創出プラットフォームを持ち、大手製薬企業とも多数契約
○CompleCure・・・・VHH抗体を用いたリンカー不要なADC技術を持つ日本のベンチャー。がん領域における次世代ADCの開発を進めている
○Polygon Therapeutics・・・・心疾患に対する免疫療法というコンセプトで開発を進めているフランスのベンチャー。心疾患に対する抗体の開発を進めている

第4章　遺伝子治療、mRNA医薬品の新規創薬プラットフォームを持つ企業（全18社） ○AAVantgarde Bio・・・・遺伝性の眼疾患を対象に、次世代の遺伝子治療の開発を進めているイタリアのベンチャー。デュアルAAVと呼ばれる独自のAAVベクタ―技術を持つ
○SonoThera・・・・超音波を用いた遺伝子導入技術の開発を進めている米国ベンチャー。マイクロバブルと超音波を組み合わせた、局所向け遺伝子導入技術を持つ

第5章　核酸医薬品の新規創薬プラットフォームを持つ企業（全8社） ○City Therapeutics・・・・日本人研究者らによって生み出された、siRNA技術を応用したより小型の核酸分子の開発を進めている米国ベンチャー。オハイオ州立大学化学・生化学科の教授である中西孝太郎博士らによって開発された技術を実用化

第6章　細胞医薬品の新規創薬プラットフォームを持つ企業（全10社） ○GC Therapeutics・・・・独自のiPS技術をベースとした、細胞医薬品の開発を進めている米国ベンチャー。目的の細胞の分化に重要な転写因子を特定するTFomeを保有

第7章　その他の新規創薬プラットフォームを持つ企業（全17社） ○Clock.Bio・・・・iPS細胞の研究をベースとした、抗老化療法の開発を進めている英国ベンチャー。iPS細胞を強制的に老化させ、既知の細胞老化の特徴を忠実に再現する独自の老化モデルを開発

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