レポートのポイント

• in vivo遺伝子治療・腫瘍溶解ウイルス療法それぞれの最新の研究開発の動向を調査、対象は世界の大手製薬・ベンチャーの合計100社以上、分析対象の開発パイプラインは300以上！！
• 製造技術・製造ビジネスは独立した章として詳細を分析、情報がほとんどない遺伝子治療のCDMOビジネスにおけるプレーヤー、市場規模、市場シェア、市場予測を記載！！
• 2020年版レポートに比べ、ページ数が50ページ以上ボリュームアップ！！研究開発の最新動向やビジネス展望、製造技術・製造ビジネスなどこの1冊ですべてわかります

本レポートにおける定義

本レポートでは「in vivo遺伝子治療」および「ウイルス療法（主として腫瘍溶解ウイルス）」を対象としています。従いまして細胞を用いる「ex vivo遺伝子治療」は対象外としています。また、「mRNA医薬品」につきましても、本レポートでは対象外としています。予めご了承ください。

レポートの詳細

　現在、in vivo遺伝子治療・腫瘍溶解ウイルス療法の実用化が急速に進んでいます。特に希少疾患（遺伝性疾患）やがん、脳神経疾患や眼疾患を対象に複数の品目が上市され、大手製薬企業を含む多くの企業が開発に参入しています。

　遺伝子治療・ウイルス療法の開発が進む背景には、ウイルスベクター技術の進展があります。特にアデノ随伴ウイルスは、多くの血清型が開発され、実用化を後押ししています。また、ウイルス療法でも、各ウイルスの遺伝子改変技術の開発が進展し、複数の製品も登場、医療現場で利用が増加しています。そしてアデノ随伴ウイルスを用いた脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療Zolgensma（Novartis）は、2021年度に世界売上高が10億米ドルを超え、遺伝子治療製品初のブロックバスターになりました。遺伝子治療の商業的成功により、今後より多くの企業が開発競争に参入することが予想されます。

　さらに近年では、技術開発の進展により、ウイルスベクターを用いたin vivoゲノム編集や、in vivo CRA-T療法など、次世代医療を見据えた新たな技術開発も進められており、遺伝子治療の今後の動向が注目されます。

　ライフサイエンス・メディカル分野のリサーチ・コンサルティングを専門に行う㈱BBブリッジでは、2019年9月に「2020年版　世界の遺伝子治療・ウイルス療法の現状と将来展望」を発刊しました。このレポート発刊からおよそ3年以上が経過した今回、最新の情報をまとめた更新版レポートを作成しました。本レポートが遺伝子治療・ウイルス療法に関する研究機関や企業の方々、科学技術政策の策定に関わる方々にご活用いただければ幸いです。

目次

総合考察
第1章　遺伝子治療・ウイルス療法の概要 　1　遺伝子治療とは
　　1）遺伝子治療（遺伝子医薬品）とは
　　2）遺伝子として導入・投与されるもの
　　3）治療方法からみた遺伝子治療の種類
　　4）遺伝子治療の歴史
　　5）遺伝子治療の特長と課題
　　6）遺伝子治療とその他の医薬品（治療法）との比較
　2　ウイルス療法（腫瘍溶解ウイルス療法）とは
　　1）ウイルス療法の概要・作用機序
　　2）ウイルス療法において使用されるウイルス
　　3）ウイルス療法において行われる遺伝子改変の目的
　　4）ウイルス療法の投与方法
　3　遺伝子治療とウイルス療法の違い
第2章　遺伝子治療（in vivo）の開発動向 　1　遺伝子治療（in vivo）の研究開発のトレンド
　　1）疾患領域別の状況
　　2）作用機序別の状況
　　3）開発フェーズ別の開発品の状況
　　4）開発企業の地域分布
　2　遺伝子治療（in vivo）の疾患領域別開発品の一覧
　　1）遺伝性・希少疾患
　　2）がん領域
　　3）脳神経疾患
　　4）眼疾患
　　5）運動器の疾患
　　6）循環器疾患
　　7）血液疾患
　　8）耳鼻科疾患
　　9）感染症
　　10）その他の疾患
　3　遺伝子治療の開発成功率・失敗率の分析
　　1）開発段階別の開発進展（成功）率・失敗率の分析
　　2）開発中止の理由
　　3）2020年以降に開発が中止された主な候補品
　4　遺伝子治療に関する要素技術の開発動向
　　1）新規血清型（新規カプシド）を持つウイルスの開発・創出技術
　　2）miRNAを発現させる候補品の開発増加
　　3）バイオ医薬品の生体内発現
　　4）生体内における遺伝子発現の制御技術
　5　遺伝子治療におけるベクター技術の現状と展望
　　1）遺伝子治療におけるベクター別の特徴
　　2）遺伝子治療の製品・開発品における各ベクターの利用比率・トレンド
　　3）ウイルスベクターに対する抗体産生を回避する技術開発動向
　　4）ウイルスベクターを用いない遺伝子デリバリー技術開発動向
　　5）非ウイルスベクターの投与デバイスに関する技術開発動向
　6　遺伝子治療における投与経路
　　1）遺伝子治療の実際の投与経路の利用比率・トレンド
　　2）同一疾患における投与経路の違いと差別化
　7　次世代遺伝子治療の研究開発動向
　　1）ゲノム編集を利用したin vivo遺伝子治療の開発動向
　　2）in vivo CAR-T療法の開発動向
　　3）in vivo リプログラミングの開発動向
　8　遺伝子治療の技術開発の方向性と課題
　　1）全身投与のAAV治療による重大事象の発生が多発
　　2）遺伝子治療の実用化が期待される10の疾患と実用化の状況
　　3）次世代遺伝子治療開発の今後の方向性と課題
第3章　ウイルス療法（腫瘍溶解ウイルス療法）の開発動向 　1　研究開発のトレンド
　　1）使用されるウイルスの状況
　　2）開発フェーズ別の開発品の状況
　　3）ウイルス療法の投与経路
　2　主要開発品の一覧
　　1）臨床試験段階
　　2）非臨床段階
　　3）2020年以降開発が中止された主なウイルス療法
　3　ウイルス療法に関する技術開発動向
　　1）腫瘍溶解ウイルスの技術開発の概要
　　2）有効性を向上させるための技術
　　3）腫瘍溶解ウイルスの表面修飾のための技術
　　4）新規ウイルスを用いた腫瘍溶解ウイルスの開発
　　5）ゲノム情報としての腫瘍溶解ウイルス療法
　4　ウイルス療法の技術開発の方向性と課題
　　1）ウイルス療法の課題
　　2）ウイルス療法の技術開発の方向性
第4章　遺伝子治療/ウイルス療法の製造技術・製造ビジネス 　1　遺伝子治療・ウイルス療法の製造の概要
　　1）製造概要
　　2）承認された遺伝子治療・ウイルス療法の実際の製造方法
　　3）製造の主な流れ（AAVを例に）
　　4）AAV製造におけるHek293の系とバキュロウイルスの系の選択
　2　遺伝子治療・ウイルス療法の投与量と製造量
　　1）遺伝子治療・ウイルス療法の投与量
　　2）投与量からみた必要な製造量（製造スケール）
　3　製造工程の詳細と技術トレンド
　　1）プラスミドDNAの製造
　　2）培養工程（アップストリーム）
　　3）精製工程（ダウンストリーム）
　　4）品質管理
　4　製造における課題と製造技術の開発動向
　　1）製造における課題
　　2）製造関連技術・製品の開発動向
　5　遺伝子治療・ウイルス療法の製造におけるCDMOおよび製造関連ビジネスの動向
　　1）開発各社の製造方針（遺伝子治療およびウイルス療法）
　　2）世界の主要CDMOの一覧
　　3）CDMOにおけるM＆A
　　4）CDMOの世界市場の現状（市場規模および市場シェア）
　　5）CDMOの世界市場の予測（2030年まで）
　6　遺伝子治療・ウイルス療法に関する規制
　　1）臨床開発・承認取得に関する規制
　　2）製造・CMCに関する規制
第5章　遺伝子治療・ウイルス療法に関連するビジネス・市場動向 　1　遺伝子治療・ウイルス療法の市場の現状
　　1）日米欧で承認されている遺伝子治療・ウイルス療法
　　2）販売価格
　　3）遺伝子治療の世界市場の現状
　　4）ウイルス療法の世界市場の現状
　2　企業動向・ビジネス展開に関する動向
　　1）遺伝子治療とウイルス療法それぞれのビジネス動向の比較
　　2）製薬企業の導出・導入・共同開発契約（過去5年の遺伝子治療のディール）
　　3）製薬企業の導出・導入・共同開発契約（過去5年のウイルス療法のディール）
　　4）遺伝子治療・ウイルス療法の開発企業間のM&A
　　5）倒産・廃業・事業停止した企業
　3　遺伝子治療・ウイルス療法の市場展望
　　1）遺伝子治療の世界市場予測（2030年までの市場規模予測）と課題
　　2）ウイルス療法の市場展望（予測データなし）と課題
第6章　遺伝子治療・ウイルス療法に関する世界の企業の動向 　1　遺伝子治療関連企業の動向
　　1）Abeona Therapeutics（米国）
　　2）Advaxis（米国）
　　3）Adverum Biotechnologies（米国）
　　4）Aelix Therapeutics（スペイン）
　　5）AKOUOS（米国）
　　6）Amicus Therapeutics（米国）
　　7）AnGes（日本）
　　8）Apic Bio（米国）
　　9）Applied Genetic Technologies（米国）
　　10）Asklepios BioPharmaceutical（米国）
　　11）Celsion（米国）
　　12）Coave Therapeutics（フランス）
　　13）Decibel Therapeutics（米国）
　　14）enGene（カナダ）
　　15）Freeline Therapeutics（英国）
　　16）Gene Therapy Research Institution（日本）
　　17）Genprex（米国）
　　18）GenSight Biologics（フランス）
　　19）Homology Medicines（米国）
　　20）HOOKIPA Pharma（米国）
　　21）Inovio Pharmaceuticals（米国）
　　22）Ixaka（英国）
　　23）LEXEO Therapeutics（米国）
　　24）Lysogene（フランス）
　　25）Mediphage Bioceuticals（カナダ）
　　26）MeiraGTx（米国）
　　27）Modalis Therapeutics（日本）
　　28）Momotaro-Gene（日本）
　　29）NeuExcell Therapeutics（米国）
　　30）Nouscom（スイス）
　　31）OncoSec Medical（米国）
　　32）Oxford BioMedica（英国）
　　33）Passage Bio（米国）
　　34）Precigen（米国）
　　35）Prevail Therapeutics（米国）
　　36）REGENXBIO（米国）
　　37）Sana Biotechnology（米国）
　　38）Sangamo Therapeutics（米国）
　　39）Sarepta Therapeutics（米国）
　　40）Selecta Biosciences（米国）
　　41）SioGene Therapies（米国）
　　42）Solid Biosciences（米国）
　　43）Spark Therapeutics（米国）
　　44）StrideBio（米国）
　　45）T3 Pharmaceuticals（スイス）
　　46）Taysha Gene Therapies（米国）
　　47）Tenaya Therapeutics（米国）
　　48）Ultragenyx Pharmaceutical（米国）
　　49）uniQure（オランダ）
　　50）VBL Therapeutics（イスラエル）
　　51）Vivet Therapeutics（フランス）
　　52）Voyager Therapeutics（米国）
　　53）4D Molecular Therapeutics（米国）
　　54）その他の企業
　2　ウイルス療法関連企業の動向
　　1）Candel Therapeutics（米国）
　　2）CG Oncology（米国）
　　3）DNAtrix（米国）
　　4）Imugene（豪州）
　　5）KaliVir Immunotherapeutics（米国）
　　6）Lokon Pharma（スウェーデン）
　　7）Oncolys BioPharma（日本）
　　8）Oncolytics Biotech（カナダ）
　　9）Oncorus（米国）
　　10）ORCA Therapeutics（オランダ）
　　11）PsiOxus Therapeutics（英国）
　　12）Replimune Group（米国）
　　13）SillaJen（韓国）
　　14）Targovax（ノルウェー）
　　15）TILT Biotherapeutics（フィンランド）
　　16）Transgene（フランス）
　　17）Turnstone Biologics（カナダ）
　　18）Valo Therapeutics（フィンランド）
　　19）VCN Biosciences（スペイン）
　　20）Vyriad（米国）
　　21）その他の企業
　3　世界の大手・中堅製薬企業の動向
　　1）Amgen
　　2）Biogen
　　3）BioMarin Pharmaceutical
　　4）Merck
　　5）Novartis
　　6）Pfizer
　　7）PTC Therapeutics
　　8）Sanofi
　　9）アステラス製薬
　　10）第一三共
　　11）武田薬品工業

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