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　　　◆BBブリッジ　メールマガジン　No.49　　2019年9月25日◆
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　BBブリッジでは、in vivo遺伝子治療およびウイルス療法（腫瘍溶解
ウイルス療法）について、研究開発やビジネス動向、今後の方向性を
まとめたレポートを本日発刊しました。また、調査結果の一部をプレス
リリースとして発表しました。

【技術・市場調査レポート】
　2020年版　世界の遺伝子治療・ウイルス療法の現状と将来展望
　
【9月25日　プレスリリース】
　遺伝子治療・ウイルス療法の最新開発動向について調査結果を発表
　

　遺伝子治療は近年、アデノ随伴ウイルスベクター技術の発展や、
ゲノム編集、バイオ医薬品・核酸医薬品などの要素技術を取り込み、
研究開発が大きく進展しています。作用機序も従来のような治療効果
を持つタンパク質の発現だけでなく、疾患原因タンパクの抑制や改変
など様々な新しい試みが行われています。
　開発進展に伴い、大手製薬企業も本格参入、最近ではベンチャー
の大型買収も相次いでいます。例えば2018年にNovartisはAveXisを
87億米ドルで買収。2019年2月にRocheはSpark Therapeuticsに対し、
総額48億米ドルで買収提案しています。

　一方、がん治療の新たなモダリティとして期待されるウイルス療法
（腫瘍溶解ウイルス療法）についても、新規ウイルスの開発や、既存
ウイルスの遺伝子改変技術の進展に伴い、新規開発が急増しています。
腫瘍溶解ウイルス療法は免疫療法の1つとも捉えることができるため、
他の免疫療法との併用することでさらに効果が期待できます。実際に
多くの大手製薬会社の免疫チェックポイント標的薬との併用による
臨床試験が多数進んでいます。

　日本では細胞を用いたex vivo遺伝子治療や再生医療の研究開発が
積極的に行われていますが、欧米ではin vivo遺伝子治療およびウイ
ルス療法の開発も多く行われています。
　in vivo遺伝子治療およびウイルス療法共に、遺伝子改変ウイルス
そのものが医薬品となるため、規制対応も必要です。これに対し、
日本では遺伝子治療の品質管理について、2019年に厚労省から関連
指針が公表されました。これは「遺伝子治療用製品等の品質及び安
全性の確保に関する指針（令和元年7月9日 薬生機審発0709第2号）」
であり、開発・製品化のための品質及び安全性の担保のための考え方
が詳細に記載されています。

　off-the-shelf医薬品として利用できるin vivo遺伝子治療および
ウイルス療法は、製薬企業だけでなく患者や医療従事者にとっても
利便性も高いため、今後、日本においても積極的に開発が進められ
ることが期待されます。

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　　　　　◇BBブリッジ発刊　技術・市場レポートのご案内◇
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（1）2020年版　世界の遺伝子治療・ウイルス療法の現状と将来展望

（2）2019年版 再生医療・細胞医薬品製造技術の最新動向とビジネス展望
　
（3）次世代製剤技術・投与デバイスを活用した医薬品開発の将来展望
　　
（4）2019年版　世界の抗体医薬品開発の方向性とビジネス展望
　
（5）ライフサイエンス分野における世界の先端技術シーズ/サービスの最新動向
　　
（6）世界のmRNA医薬品の最新開発動向と今後の方向性
　　
（7）2018年版　遺伝子改変T細胞療法（CAR-T/TCR）開発の最新動向と将来展望

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